Speranţe pentru pacienţi. Un nou medicament prelungeşte supravieţuirea celor cu cancer pancreatic
alte articole
ment pentru tratarea unuia dintre cele mai mortale tipuri de cancer aproape că a dublat rata de supravieţuire a pacienţilor, potrivit unui studiu clinic de amploare.
Medicamentul, denumit daraxonrasib, creat de Revolution Medicines, vizează o mutaţie genetică numită RAS, care favorizează creşterea tumorii în peste 90% din cazurile de cancer pancreatic.
Într-un studiu global de fază 3, pacienţii cu adenocarcinom ductal pancreatic (ACDP) în metastază care au luat daraxonrasib o dată pe zi pe cale orală au supravieţuit în medie 13,2 luni, comparativ cu 6,7 luni pentru cei care au primit chimioterapie intravenoasă standard.
Rezultatele promiţătoare ar putea duce la o nouă opţiune de tratament pentru o boală care este adesea diagnosticată târziu.
O boală care a rezistat aproape tuturor tratamentelor
Cancerul pancreatic ucide aproximativ 50.000 de persoane în Statele Unite în fiecare an şi este de obicei diagnosticat târziu, lăsând pacienţii cu puţine opţiuni de tratament. Spre deosebire de multe alte tipuri de cancer, acesta a rămas în mare măsură rezistent la imunoterapie şi la alte progrese moderne de tratament.
Daraxonrasib distruge cancerul acţionând ca un „adeziv molecular” care blochează fizic proteinele RAS active, împiedicându-le să trimită impulsuri de creştere către tumori. Gena RAS joacă un rol esenţial în reglarea creşterii celulare. La persoanele cu mutaţii RAS, gena ar putea rămâne blocată în starea „activă”, permiţând o creştere celulară necontrolată, care poate duce la apariţia cancerului.
Studiul a inclus pacienţi cu diverse mutaţii RAS şi alţii fără nicio mutaţie RAS identificată. Accentul principal a fost pus pe pacienţii cu un tip specific de mutaţie RAS întâlnită şi în cancerul pulmonar cu celule mari şi în cancerul colorectal, dar studiul a inclus şi un grup mai larg de pacienţi.
Potrivit producătorului, pacienţii care au luat daraxonrasib au avut perioade semnificativ mai lungi în care boala nu a progresat şi rate de supravieţuire îmbunătăţite în comparaţie cu cei care au primit chimioterapie intravenoasă standard.
Datorită structurii proteinei ţintă KRAS şi a limitărilor anterioare din chimie, KRAS a fost considerată „imposibil de tratat” o lungă perioadă de timp, a declarat pentru The Epoch Times dr. Chaoyuan Kuang, profesor asistent de oncologie, medicină şi farmacologie moleculară la Montefiore Einstein, care nu a fost implicat în studiu.
„Toate acestea s-au schimbat acum peste un deceniu şi, de atunci, inhibitorii RAS au început să apară în studii şi pe piaţă”, a declarat Kuang.
„Acest nou inhibitor este unic, deoarece vizează RAS într-un mod diferit faţă de inhibitorii RAS anteriori.”, a adăugat acesta.
Dacă beneficiul de supravieţuire al daraxonrasibului se menţine pe termen lung, Kuang a spus că medicamentul ar putea deveni o nouă opţiune de tratament foarte eficientă pentru cancerul pancreatic.
„Tratamentele alternative sau standard de chimioterapie sunt considerate inferioare în multe privinţe, cum ar fi toxicitatea chimioterapiei şi problemele practice, cum ar fi perfuziile de lungă durată”, a remarcat Kuang. Cu toate acestea, el a avertizat că rezistenţa rămâne o provocare majoră în cazul acestui tip de terapie.
„Este foarte probabil să se dezvolte rezistenţă, în special la pacienţii care urmează monoterapia cu daraxonrasib. Mecanismele de rezistenţă pot fi diferite în funcţie de tipul de cancer, aşa că va fi important să le studiem şi să le înţelegem pe toate şi să dezvoltăm strategii pentru a depăşi rezistenţa.”, a spus el.
Dr. Rebecca Miksad, oncolog şi director medical la Color Health, care colaborează cu American Cancer Society prin programul său de screening şi prevenire şi care nu a fost implicată în studiu, a calificat rezultatele pentru daraxonrasib drept „fără precedent”.
Miksad a comparat efectul potenţial al daraxonrasib cu cel al trastuzumabului, terapia ţintită de referinţă pentru cancerul de sân HER2-pozitiv care a transformat tratamentul după introducerea lui în 1998.
Rezultatele complete vor fi prezentate la reuniunea anuală a Societăţii Americane de Oncologie Clinică din 2026, pe 31 mai.
Probleme de siguranţă
Studiul a constatat că 96% dintre pacienţi au prezentat efecte adverse de orice gravitate, şi doar 30% au întâmpinat efecte secundare severe clasificate de gradul trei sau mai mare. Gradul trei este considerat grav şi interferează cu capacitatea unei persoane de a desfăşura activităţi zilnice de bază, cum ar fi mâncatul sau îmbrăcatul.
Cele mai frecvente efecte secundare raportate au inclus erupţii cutanate, diaree, inflamaţii ale gurii şi gâtului — inclusiv stomatită şi mucozită — şi oboseală.
La doza de 300 de miligrame, jumătate dintre pacienţi au necesitat ajustări ale dozei, însă nimeni nu a fost nevoit să întrerupă tratamentul din cauza efectelor secundare. Cercetătorii au remarcat, de asemenea, că tratamentele chimioterapeutice de linia a doua existente sunt asociate cu efecte adverse semnificative proprii.
Dr. Krushangi Patel, director medical al departamentului de oncologie gastrointestinală la City of Hope Orange County din California, care nu a fost implicată în studiu, a avertizat că rezultatele se bazează doar pe un singur studiu de fază trei şi că este încă necesară o evaluare completă a autorităţilor de reglementare înainte ca daraxonrasib să poată fi considerat un standard de îngrijire.
„Deşi progresul este real şi entuziasmul este bine meritat, este important să înţelegem că prognosticul pentru cancerul pancreatic rămâne slab”, a spus ea.
Un pas semnificativ înainte
Patel a calificat rezultatele drept „încurajatoare”, mai ales pentru că au fost observate într-un tip de cancer pentru care opţiunile de tratament au fost mult timp limitate şi în care mutaţiile KRAS sunt prezente la majoritatea pacienţilor.
Ea a adăugat că există o justificare ştiinţifică solidă pentru care acest tip de medicament s-ar putea dovedi util şi în cazul altor tipuri de cancer determinate de mutaţii RAS.
„KRAS este unul dintre cei mai comuni factori oncogeni în tumorile solide, în special în cancerul pulmonar şi colorectal”, a afirmat Patel.
„Cel mai important lucru este că acest studiu sugerează, pentru prima dată într-un studiu randomizat de fază trei, de amploare, că ţintirea biologiei RAS poate îmbunătăţi supravieţuirea în cazul cancerului pancreatic”, a declarat ea, adăugând că rezultatele reprezintă un „pas semnificativ înainte”.
Compania a declarat că aceste rezultate sunt definitive pe baza analizei intermediare iniţiale şi intenţionează să transmită datele autorităţilor sanitare globale, inclusiv Administraţiei pentru Alimente şi Medicamente din SUA (FDA), în vederea unei posibile aprobări.
FDA a acordat anterior statutul de terapie inovatoare daraxonrasib-ului, ceea ce ar permite pacienţilor accesul mai rapid la acest medicament. Agenţia a acordat, de asemenea, medicamentului statutul de medicament pentru boli rare, ceea ce încurajează compania să continue dezvoltarea medicamentului prin credite fiscale pentru cercetarea clinică, finanţare prin granturi, asistenţă în dezvoltare şi şapte ani de exclusivitate pe piaţă, dacă este aprobat.
Într-un comunicat de presă, dr. Brian M. Wolpin, cercetător în domeniul cancerului pancreatic la Harvard Medical School, a subliniat nevoia urgentă de noi tratamente pentru această boală mortală.
„Rezultatele acestui studiu indică faptul că daraxonrasib reprezintă un pas semnificativ înainte pentru pacienţii cu cancer pancreatic care au urmat deja un tratament”, a declarat el pentru The Epoch Times.
Daraxonrasib vizează aceste mutaţii, el reprezentând o nouă abordare promiţătoare. Acesta este primul medicament dintr-o nouă clasă concepută pentru a bloca proteinele RAS, care alimentează creşterea tumorală în multe tipuri de cancer.
La 1 mai 2026, la doar două zile după ce Revolution Medicines şi-a depus solicitarea, FDA a emis o autorizare de continuare, permiţând companiei să iniţieze un protocol de tratament cu acces extins pentru daraxonrasib. Astfel că pacienţii eligibili pot începe să primească medicamentul înainte de aprobarea oficială.
